Rapporto esplicativo

susceptible d’affecter le pôle antérieur de l’oeil». Le versioni tedesca e italiana sono adeguate al testo francese in conformità con le raccomandazioni internazionali.

Inoltre dovrà essere elencato come criterio di esclusione il melanoma (cutaneo) maligno nei casi nei quali è nota una malattia metastatica. Anche questa modifica si basa su raccomandazioni riconosciute a livello internazionale.

Modifica dell’ordinanza sui medicamenti (OM)

Art. 32

Secondo l’attuale tenore dell’articolo 32, la procedura di fabbricazione per gli espianti non standardizzabili è soggetta all’obbligo di omologazione solo se il prodotto viene immesso in commercio. La procedura di fabbricazione di un espianto standardizzato per un espianto allogeno è inclusa in questa disposizione poiché si tratta di una consegna a terzi ai sensi dell’articolo 4 capoverso 1 lettera f della legge del 15 dicembre 2000¹¹ sugli agenti terapeutici (LATer). La procedura di fabbricazione di un espianto non standardizzabile nel quadro di un espianto autologo attualmente non rientra invece in questa disposizione.

Ne sono un esempio le terapie con cellule staminali che sono da considerarsi espianti standardizzati per via di una manipolazione rilevante e/o di un cambiamento di funzione atteso. Gli espianti di questo tipo possono essere prelevati a un paziente dal midollo osseo o dal tessuto adiposo, per esempio dal medico curante. In seguito, nella stessa seduta le cellule staminali ottenute sono nuovamente somministrate allo stesso paziente per via intravenosa per il trattamento di varie malattie o localmente in articolazioni o tendini per il trattamento di malattie ortopediche, nella speranza che le cellule abbiano un effetto curativo. I processi di questo tipo in futuro devono essere disciplinati dall’articolo 32 OM.

Le cellule contenute in espianti non standardizzabili (p. es. cellule staminali), a causa della loro attività biologica e dei meccanismi di funzionamento in parte sconosciuti, possono tuttavia comportare rischi significativi per il paziente. Questi rischi specifici sono per esempio connessi a una possibile e incontrollata biodistribuzione, proliferazione o differenziazione (p. es. potenziale oncogeno e immunogeno) delle cellule contenute nell’espianto non standardizzabile o alle sostanze biologicamente attive utilizzate nel procedimento di fabbricazione (disgregazione enzimatica di tessuto cellulare, attivazione delle cellule ecc.). Come per un’applicazione allogena, anche nell’applicazione autologa il procedimento di fabbricazione di espianti di questo tipo può essere accompagnato da rischi aggiuntivi. Questi rischi risultano dal fatto che già minime differenze nel procedimento di fabbricazione (p. es. nella qualità dei reagenti impiegati o nella durata dei singoli passaggi della fabbricazione) possono influire in maniera significativa sulla qualità, la composizione e/o lo stato di attivazione dell’espianto non standardizzabile – e quindi anche sul suo effetto biologico – e mettere in pericolo la salute della persona ricevente in caso di trapianto. Inoltre, non si può escludere che prodotti di questo tipo vengano impiegati anche contro malattie gravi (p. es. cancro, diabete) per le quali l’efficacia non è scientificamente dimostrata. Dati i rischi di prodotti di questo tipo per via delle loro particolari caratteristiche biologico-farmacologiche e funzionali in parte poco caratterizzate, nonché delle prove scientifiche spesso mancanti sull’efficacia dell’indicazione prevista, l’assoggettamento di procedimenti di fabbricazione di questo tipo a un obbligo di omologazione appare urgente e necessario a prescindere dal fatto che l’espianto debba essere utilizzato come espianto non standardizzabile allogeno o autologo, poiché i rischi e i requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia sono paragonabili in entrambi i casi.

Con la modifica del disciplinamento, la procedura per la fabbricazione di espianti non standardizzabili è ora soggetta all’obbligo di omologazione in vista di un trapianto autologo. Oltre alla qualità, è verificata in questo caso anche la sicurezza e l’efficacia di espianti non standardizzabili fabbricati mediante una determinata procedura (cfr. art. 34 OM). Tuttavia, il tipo e l’entità dei dati necessari a tale scopo sono stati adattati tenendo conto delle caratteristiche del prodotto nonché dell’applicazione clinica prevista. Non si tratta pertanto di prove complete come quelle richieste in generale per espianti standardizzati o