Rapporto esplicativo

sviluppo di resistenze agli antibiotici e garantire l’accesso al mercato delle terapie avanzate nella medicina veterinaria. Questi sono gli aspetti affrontati con il presente avamprogetto di revisione.

Le misure previste con la presente modifica della LATer promuovono la digitalizza- zione di processi importanti nel settore sanitario, chiariscono l’uso di nuove tecnolo- gie e aumentano la qualità dell’assistenza sanitaria. Contribuiscono pertanto ad attuare la strategia del Consiglio federale Sanità2030 e il Piano direttore della Confedera-

zione per il rafforzamento della ricerca e della tecnologia in biomedicina.

1.2 Necessità di agire e obiettivi

1.2.1 Medicamenti per terapie avanzate

1.2.1.1 Contesto scientifico

I nuovi progressi scientifici nella biomedicina hanno portato allo sviluppo di svariate opzioni terapeutiche, riunite nella categoria dei «medicamenti per terapie avanzate» (Advanced Therapy Medicinal Products [ATMP]). A differenza, per esempio, dei me- dicamenti con principi attivi chimico-sintetici, questa categoria non costituisce tutta- via un’unità omogenea. I singoli prodotti si differenziano infatti anche fortemente tra loro, sia nel meccanismo d’azione sia nella biologia. I medicamenti per terapie avan- zate spesso contengono o sono costituiti da cellule o tessuti vivi sottoposti a procedi- menti biotecnologici. Si contraddistinguono dunque per un’elevata complessità nella fabbricazione e nell’uso. Le cellule o il tessuto impiegati sono sovente prelevati da un paziente, sottoposti a manipolazione in laboratorio e somministrati nuovamente alla stessa persona.

Lo sviluppo di medicamenti per terapie avanzate ha un forte carattere sperimentale e di frequente ha origine nell’ambiente della ricerca accademica. Dato che i medica- menti per terapie avanzate sono spesso sviluppati per il trattamento di malattie rare, e sono dunque fabbricati per determinati pazienti oppure in piccole quantità, per molto tempo sono stati di scarso interesse per le classiche grandi industrie farmaceutiche. Ancora oggi in realtà sono sviluppati perlopiù in piccole e medie imprese biotecnolo- giche, sovente spin-off di istituti di ricerca universitari.

Tra tante differenze, i medicamenti per terapie avanzate hanno un aspetto in comune, ossia la loro innovatività, che esige condizioni quadro regolatorie speciali e al con- tempo il più possibile uniformi. L’innovatività di questi preparati si esprime soprat- tutto a livello di sviluppo, fabbricazione, omologazione e sorveglianza. Per lo svi- luppo in ambiti con un elevato fabbisogno medico ma numero ridotto di pazienti, per esempio, gli studi necessari sono in genere eseguiti solo con pochi pazienti, il che complica la presentazione dell’evidenza clinica richiesta e impone adeguamenti al di- segno dello studio. Talvolta, in casi simili l’omologazione può essere rilasciata sol- tanto per un tempo determinato. Ciò significa che è vincolata a oneri particolari che richiedono al titolare dell’omologazione di rilevare e presentare, dopo il rilascio dell’omologazione, ulteriori dati relativi all’efficacia e alla sicurezza (conditional ap- proval). Inoltre, soprattutto con determinati approcci terapeutici cellulari, il procedi- mento di fabbricazione, solitamente a più stadi, è ancora più complesso e oneroso che per altri medicamenti biologici (da un lato deve essere prodotto il vettore per il trasfe- rimento genico, dall’altro le cellule adatte devono essere modificate mediante trasfe- rimento genico ex vivo). Poiché al momento dell’omologazione di un medicamento per terapie avanzate in genere poco si sa sull’utilità concreta per il paziente e sugli effetti a lungo termine, in questo settore assume un’importanza particolare anche la