Rapport explicatif

(UE) 2019/6⁵ en vue d’éviter les entraves au commerce, de prévenir le développement de résistances aux antimicrobiens et de garantir l’accès au marché des médicaments de thérapie innovante en médecine vétérinaire. Ces points doivent être traités dans le présent projet de révision.

Les mesures prévues dans le cadre de la présente révision de la LPTh favorisent la numérisation de processus importants dans le système de santé, clarifient l’utilisation de nouvelles technologies et améliorent la qualité de l’approvisionnement. Elles contribuent ainsi à la mise en œuvre de la stratégie Santé2030 du Conseil fédéral et du

plan directeur pour renforcer la recherche et la technologie biomédicales.

1.2 Nécessité d’agir et objectifs

1.2.1 Médicaments de thérapie innovante

1.2.1.1 Contexte scientifique

Les récents progrès réalisés en biomédecine ont permis de développer différentes options de traitement désignées par le terme « médicaments de thérapie innovante » (Advanced Therapy Medicinal Products [ATMP]). Cependant, cette catégorie de médicaments ne constitue pas un ensemble homogène, à la différence par exemple des médicaments contenant des principes actifs obtenus par synthèse chimique ; les médicaments de thérapie innovante se différencient bien plus les uns des autres, aussi bien dans leur mode de fonctionnement que sur le plan de leur structure biologique. Ils sont souvent composés de cellules ou de tissus vivants obtenus à l’aide de méthodes biotechnologiques, ou en contiennent. Dans cette mesure, ils se distinguent par la complexité de leur fabrication et de leur utilisation. Les cellules ou les tissus utilisés sont souvent prélevés sur un patient, traités en laboratoire puis de nouveau administrés à cette même personne.

Caractérisé par sa nature hautement expérimentale, le développement de médicaments de thérapie innovante est souvent initié dans le milieu de la recherche universitaire. Ces médicaments sont généralement développés pour traiter des patients atteints de maladies rares, et sont par conséquent fabriqués spécifiquement pour ces personneslà, en petites quantités. Pendant longtemps, ils ont donc suscité peu d’intérêt auprès des grandes entreprises pharmaceutiques classiques. À l’heure actuelle, ils sont encore principalement développés au sein de petites et moyennes entreprises de biotechnologie, souvent dérivées d’instituts de recherche universitaires.

Malgré toutes leurs différences, les médicaments de thérapie innovante ont un point commun : leur caractère novateur et la conclusion qui en découle, à savoir qu’ils doivent être soumis à un cadre réglementaire certes particulier, mais aussi homogène que possible. Le caractère innovant de ces préparations s’accompagne notamment de spécificités relatives à leur conception, à leur fabrication, à leur autorisation et à leur surveillance. Ainsi, les études nécessaires lors du développement de médicaments de thérapie innovante, dont le champ d’application répond à un besoin médical important mais pour lequel le nombre de patients est très faible, ne peuvent par exemple être réalisées qu’avec un petit nombre de patients, ce qui complique la production des données cliniques requises et impose des ajustements dans la conception des études. Dans ce type de cas, une autorisation peut parfois être accordée pour une durée limitée