Rapporto esplicativo

Piano d'indagine pediatrica

Il piano d'indagine pediatrica è un piano di ricerca e di sviluppo elaborato in vista dell'omologazione di un medicamento. Durante lo sviluppo di un nuovo medicamento le popolazioni pediatriche devono essere incluse sin dall'inizio. Il piano d'indagine pediatrica stabilisce la pianificazione per tutti questi studi, integrando le informazioni preesistenti. In linea di principio, gli studi previsti dal piano d'indagine pediatrica non possono essere avviati prima che questi sia stato approvato. La procedura di autorizzazione comporta l'esame della pianificazione e l'identificazione di eventuali studi inutili o già realizzati.

La popolazione pediatrica si suddivide in almeno quattro sottogruppi (prematuri/neonati: da 0 a 27 giorni; lattanti: da 1 a 23 mesi; bambini: da 2 a 11 anni; adolescenti: da 12 a 18 anni). Per ognuno di questi gruppi è necessario uno studio specifico. Spesso gli studi condotti su neonati sono programmati in una fase tardiva dell'attuazione del piano d'indagine pediatrica, allorquando si dispone già di informazioni sufficienti e i rischi sono meglio preventivabili. In taluni casi, gli studi avvengono solo dopo l'omologazione. Per questo motivo, nel quadro di un piano d'indagine pediatrica è stata introdotta la possibilità di prevedere delle «riserve».

Il piano d'indagine pediatrica considera inoltre le informazioni preesistenti, come quelle tratte dai rapporti che riferiscono delle esperienze accumulate (off-label-use), oppure da precedenti studi clinici o dalla notifica di incidenti critici. Nel piano d'indagine pediatrica devono pure essere elencati i bisogni specifici dei vari gruppi che costituiscono la popolazione pediatrica per quel che riguarda la forma farmaceutica e adeguate sostanze ausiliarie per la pediatria.

In futuro, una domanda di omologazione dovrà – conformemente alle disposizioni del diritto europeo – essere accompagnata da un piano d'indagine pediatrica approvato e dai risultati degli studi pediatrici corrispondenti. A differenza di un semplice studio clinico in pediatria, un piano d'indagine pediatrica corrisponde alla pianificazione di più studi condotti sui vari gruppi della popolazione pediatrica; integra le informazioni preesistenti ed è riferito a un prodotto specifico (riguarda cioè un determinato medicamento).

Gli studi clinici in pediatria non devono essere inseriti obbligatoriamente in un piano d'indagine pediatrica se non sono condotti nell'intento di ottenere l'omologazione di un medicamento.

Incentivi

I medicamenti per uso pediatrico scarseggiano anche a causa delle dimensioni relativamente ridotte della fascia di popolazione interessata. La ricerca in questo ambito e lo sviluppo di questo tipo di prodotti di nicchia, infatti, è sovente poco redditizia.

Occorre pertanto escogitare incentivi per indurre l'industria farmaceutica a sviluppare un maggior numero di medicamenti di questo tipo. tali incentivi saranno subordinati alla presentazione, all'applicazione e alla concordanza dei dati stabiliti nel piano d'indagine pediatrica, una volta che questo sarà stato approvato. Può essere fatto valere anche un piano d'indagine pediatrica approvato dalla EMEA (European Medicines Evaluation Agency).

Nello stabilire gli incentivi, occorre fare alcune distinzioni: