Rapport explicatif

Les mesures proposées regroupées ici servent, d’une part, à renforcer la sécurité des médicaments et celle de leur administration, d’autre part, à éviter les essais cliniques inutiles menés sur des enfants.

Plan d’investigation pédiatrique

Le plan d’investigation pédiatrique est un plan de recherche et de développement élaboré en vue d’obtenir l’autorisation de mise sur le marché d’un médicament. Lors du développement d’un nouveau médicament, les groupes de population pédiatriques doivent être inclus dès le départ. Le plan d’investigation pédiatrique établit la planification pour toutes ces études, tout en intégrant les informations préexistantes. En principe, les études prévues par le plan d’investigation pédiatrique ne peuvent être mises en route qu’une fois celui-ci approuvé. La procédure d’approbation comporte l’examen de la planification ainsi que l’identification d’études éventuellement inutiles ou déjà réalisées.

La population pédiatrique se subdivise en au moins cinq groupes (prématurés/nouveau-nés: de 0 à 27 jours, nourrissons: de 1 à 23 mois, enfants: de 2 à 11 ans, adolescents: de 12 à 18 ans). Une étude doit être effectuée pour chacun d’entre eux. Les études portant sur les nouveau-nés sont souvent programmées pour une phase tardive de la mise en œuvre du plan, lorsqu’on dispose déjà de suffisamment d’informations et que les risques sont mieux prévisibles. Dans certains cas, elles ont n’ont lieu qu’après l’obtention de l’autorisation. C’est pourquoi la possibilité a été introduite de prévoir des « reports » dans le cadre d’un plan d’investigation pédiatrique.

Le plan d’investigation pédiatrique tient par ailleurs compte d’informations préexistantes, p. ex., des rapports relatant les expériences accumulées (off-label-use ou usage hors étiquette), des études cliniques, ou des rapports établis à l’occasion d’événements critiques. Il doit également faire une place aux besoins spécifiques à la population pédiatrique concernant la formule galénique et les excipients.

Dans le cadre de la demande d’autorisation de mise sur le marché, il faudra désormais, en accord avec les dispositions du droit européen, présenter un plan d’investigation pédiatrique approuvé et les résultats des études pédiatriques correspondantes. A la différence d’une simple étude clinique en pédiatrie, un plan d’investigation pédiatrique est englobant, autrement dit, il correspond à la planification de plusieurs études portant sur les divers groupes de population pédiatriques; il intègre les informations préexistantes et il est spécifique à un produit (c.-à-d., il porte sur un médicament déterminé).

Les études cliniques en pédiatrie ne doivent pas obligatoirement s’insérer dans un plan d’investigation pédiatrique si elles ne sont pas menées dans le but d’obtenir l’autorisation pour un médicament.

Incitations

Le manque de médicaments destinés aux enfants s’explique en partie par le fait que ce groupe de patients est relativement restreint. Souvent, les recherches et le développement de produits de niche de ce type sont peu rentables.

Un certain nombre d’incitations à l’intention de l’industrie pharmaceutique sont envisagées afin de « récompenser » le développement de médicaments à usage pédiatrique. Ces incitations sont liées à la présentation, à la mise en œuvre et à la concordance des données définies dans le plan d’investigation dûment approuvé. Il