Rapporto esplicativo

Finché il medicamento per terapie avanzate è sul mercato, il piano deve essere conti- nuamente aggiornato e rielaborato. Sulla base dell’articolo 14 del regolamento (CE)

n. 1394/2007, nel suo piano per assicurare il follow-up a lungo termine dell’efficacia e degli effetti indesiderati il richiedente deve stabilire le misure per ridurre i rischi noti. A seconda della caratteristica del preparato, il titolare dell’omologazione deve definire ulteriori criteri d’uso affinché sia garantita una reazione rapida al delinearsi di schemi sospetti. Con i prodotti CAR-T, per esempio, occorre assicurare che siano usati soltanto in strutture appropriate da medici appositamente formati. Per identifi- care e valutare i rischi nonché pianificare la riduzione degli stessi, devono essere con- siderati potenziali fattori di rischio la materia prima, l’uso e l’utilizzo (uso autologo o allogenico, grado di manipolazione della materia prima, tipi di cellule ecc.), i criteri di donazione e test, le caratteristiche di qualità, le fasi di fabbricazione e il dosaggio. Di conseguenza, ogni medicamento per terapie avanzate va sottoposto a un’identifi- cazione individuale dei rischi in funzione della sua complessità.

Infine, il piano allestito dal titolare dell’omologazione deve contenere la durata del follow-up a lungo termine dell’efficacia e degli effetti indesiderati che egli considera necessaria in funzione dell’uso. Nelle linee guida dell’EMA «Follow-up of patients administered with gene therapy medicinal products»⁶¹ e dell’FDA «Guidance for In- dustry»⁶², per i medicamenti per terapie avanzate è richiesta una durata minima di cinque anni per il follow-up, prorogata a seconda delle caratteristiche e del profilo di rischio del prodotto. In Svizzera, questa durata va stabilita specificamente in funzione del tipo, dell’indicazione e delle particolarità del medicamento per terapie avanzate. Con la presente modifica della LATer, i gruppi di prodotti che ricadranno tra i medi- camenti per terapie avanzate saranno più numerosi di quanto sia il caso attualmente nel diritto dell’UE (p. es. vaccini a mRNA). Per i vaccini a mRNA o i prodotti per la rigenerazione della pelle o della cartilagine (prodotti dell’ingegneria cellulare o tes- sutale) si giustifica, a seconda del caso, una durata inferiore del follow-up rispetto, per esempio, ai prodotti di terapia genica, i quali sono introdotti nelle cellule corporee mediante vettori virali che si integrano stabilmente nel genoma e richiedono un fol- low-up di durata maggiore a causa del possibile sviluppo di patologie tumorali secon- darie. Per tenere conto delle caratteristiche e del profilo di rischio del singolo medi- camento per terapie avanzate, deve essere possibile fissare durate di follow-up a lungo termine specifiche per prodotto. I requisiti specifici del prodotto che faranno stato per la durata del follow-up a lungo termine saranno definiti dal Consiglio federale a livello di ordinanza, tenendo conto delle nuove conoscenze acquisite nel campo della scienza e della tecnica e dell’evoluzione sul piano internazionale (art. 59a).

Anche per i medicamenti veterinari per terapie avanzate appare appropriato un requi- sito simile, in considerazione dell’innovatività, della complessità e del potenziale di pericolo in parte sconosciuto. Secondo un atto delegato⁶³ del regolamento (UE) 2019/6, all’interno dell’UE l’EMA esige l’attuazione di misure o la realizza- zione di studi per colmare le lacune o le incertezze dei dati al momento dell’autoriz- zazione di medicinali veterinari per terapie innovative. Al fine di rilevare segnali pre- coci o ritardati di reazioni avverse, prevenire le conseguenze cliniche di tali reazioni,