Rapporto esplicativo

Art 59a Follow-up dell’efficacia e degli effetti indesiderati

In aggiunta alle prescrizioni di farmacovigilanza vigenti, il titolare dell’omologazione di un medicamento per terapie avanzate è ora tenuto anche a registrare sistematica- mente informazioni sull’efficacia e sugli effetti indesiderati del preparato. Proprio per- ché i medicamenti per terapie avanzate sono spesso sviluppati per il trattamento di pazienti con malattie rare e di conseguenza sono fabbricati per determinati pazienti o in piccole quantità, i necessari studi prima del rilascio dell’omologazione possono in genere essere eseguiti soltanto con pochi pazienti. Determinati effetti indesiderati o rischi per la sicurezza possono pertanto essere identificati soltanto dopo il rilascio dell’omologazione, il che rende necessaria la registrazione sistematica di questi dati dopo che il medicamento è già stato omologato. A differenza dell’obbligo di notifica di cui all’articolo 59 LATer, il follow-up sistematico degli effetti indesiderati non di- pende del grado di pericolo per la salute. Le esperienze dell’UE nel settore del followup a lungo termine evidenziano l’importanza della registrazione dopo il rilascio dell’omologazione dei dati sull’efficacia rilevati nella quotidianità dei trattamenti dei pazienti con medicamenti per terapie avanzate. Sulla base della pertinente linea guida dell’EMA⁷⁹, il sistema di follow-up è definito come una raccolta e compilazione si- stematica di dati concepita in modo da consentire di acquisire conoscenze sulla sicu- rezza e l’efficacia di un medicamento per terapie avanzate. Il sistema di follow-up costituisce un complemento al sistema di gestione dei rischi già oggi in parte richiesto. Questo specifico obbligo di registrazione volto alla sorveglianza dei pazienti dopo il trattamento con un medicamento per terapie avanzate serve alla valutazione del rap- porto rischi-benefici del preparato utilizzato, ma è importante anche per riconoscere segnali precoci o tardivi di effetti indesiderati e garantire reazioni tempestive. Le strut- ture che fanno uso di medicamenti per terapie avanzate sono tenute a proseguire il follow-up a lungo termine per la durata stabilita dal titolare dell’omologazione e, in questo periodo, a mettere a disposizione i dati richiesti. La garanzia del follow-up degli effetti indesiderati e dell’efficacia deve essere illustrata in un apposito piano (art. 11 cpv. 2^terLATer) da presentare insieme alla domanda di omologazione. Il Consiglio federale emanerà le corrispondenti prescrizioni d’esecuzione.

Art. 59b Tracciabilità

Per via delle loro proprietà uniche e specifiche, i medicamenti per terapie avanzate comportano maggiori rischi per la sicurezza rispetto ai medicamenti convenzionali. Analogamente alle disposizioni concernenti il sangue e i prodotti del sangue di cui nella legislazione sugli agenti terapeutici nonché alle disposizioni nella legislazione sui trapianti, si deve tenere conto del rischio di trasmettere infezioni (p. es. con medi- camenti di terapia cellulare xenogenica e alcuni medicamenti che comportano un tra- sferimento genico e possono contenere agenti patogeni capaci di riprodursi e infettivi). La registrazione di tutti i passaggi importanti serve alla tracciabilità nel caso si mani- festino difetti nonché all’accertamento delle cause. Nell’eventualità che nel ricevente di un prodotto fabbricato a partire da organi, tessuti o cellule si manifestino malattie infettive o altri problemi di salute, per l’accertamento delle cause deve essere possibile accedere ai dati del donatore. Per questo motivo, tutte le persone che trattano medica- menti per terapie avanzate devono assicurare una tracciabilità del medicamento com- pleta e senza soluzione di continuità.