Rapport explicatif

sur le marché de tels médicaments de thérapie innovante qu’ils soumettent au préalable un plan destiné à assurer le suivi à long terme des patients, des effets indésirables et de l’efficacité des médicaments de thérapie innovante, et à garantir la traçabilité du médicament. Ce plan constitue un outil de planification et d’action important pour garantir la collecte systématique d’informations sur l’efficacité à long terme et les effets indésirables des médicaments, et par conséquent une réaction rapide en cas d’apparition suspecte d’événements indésirables. Le meilleur moyen d’atteindre cet objectif fondé sur le droit européen (règlement (CE) n^o1394/2007) est de compléter en conséquence le plan de gestion des risques actuellement demandé pour les médicaments à usage humain.

Le plan doit continuellement être mis à jour et révisé tant que le médicament de thérapie innovante est sur le marché. Sur la base de l’art. 14 du règlement de l’UE (CE) n^o1394/2007, le texte dispose que le requérant doit définir, dans son plan destiné à assurer le suivi à long terme de l’efficacité et des effets indésirables, des mesures visant à réduire les risques connus. Selon les propriétés de la préparation, le titulaire de l’autorisation doit déterminer des critères d’application supplémentaires afin de garantir une réaction rapide en cas d’événements suspects. S’agissant par exemple des produits « CAR-T », il est impératif de veiller à ce que seuls les médecins qualifiés les utilisent dans des établissements adaptés. Dans le cadre de l’identification et de l’évaluation des risques ainsi que de la planification de la réduction des risques, le matériau de base, l’utilisation (utilisation autologue ou allogène, degré de manipulation du matériau de base, types de cellules, etc.), les critères de don et de test, les caractéristiques qualitatives, les étapes de fabrication ainsi que le dosage doivent être relevés en tant que potentiels facteurs de risque. Il convient donc de procéder, pour chaque médicament de thérapie innovante, à une identification des risques adaptée au cas par cas à sa complexité.

Enfin, le titulaire de l’autorisation doit définir, dans le plan, la durée du suivi à long terme de l’efficacité et des effets indésirables qu’il juge nécessaire après l’utilisation. Dans la ligne directrice de l’EMA « Follow-up of patients administered with gene therapy medicinal products »⁶¹ et les orientations de la FDA « Guidance for Industry »⁶², la durée du suivi à long terme pour les médicaments de thérapie innovante est fixée à cinq ans minimum et prolongée suivant les propriétés et le profil de risque du produit. En Suisse, elle doit être déterminée spécifiquement suivant le type, l’indication et les particularités du médicament. Dans le cadre de la présente révision, plus de groupes de produits seront inclus dans la catégorie des médicaments de thérapie innovante que ce n’est actuellement le cas dans le droit européen (p. ex. vaccins à ARNm). Pour les vaccins à ARNm ou les produits utilisés à des fins de restauration de la peau et du cartilage (appelés produits d’ingénierie cellulaire ou tissulaire), il est dans certains cas justifié que la durée du suivi soit plus courte que pour les produits de thérapie génique par exemple, qui sont introduits dans les cellules somatiques au moyen de vecteurs viraux s’intégrant de manière stable dans le génome et qui, en raison des risques de cancer secondaire, requièrent une durée de suivi plus longue. Afin de tenir compte des propriétés et du profil de risque du médicament de thérapie innovante, il faut définir la durée du suivi à long terme de manière spécifique au produit concerné. Le Conseil fédéral fixe par voie d’ordonnance les exigences spécifiques