Rapport explicatif

Art. 54, al. 5

Le nouvel al. 5 reprend la réglementation existante de l’art. 49b, al. 1, let. b, de la nouvelle loi sur la transplantation de 2023. La let. a, par analogie avec l’art. 41k, al. 1 (voir également l’art. 38, al. 3, de la nouvelle loi sur la transplantation de 2023), étend aux essais cliniques impliquant des cellules souches issues d’embryons surnuméraires l’obligation pour le médicament visé par l’essai de servir au dépistage, à la prévention ou au traitement d’une maladie grave, invalidante ou potentiellement mortelle, pour autant qu’aucune autre possibilité de traitement équivalente ne soit autorisée et disponible en Suisse. Ces critères stricts correspondent aux exigences de la LRCS, mais ont été reformulés sur le modèle des conditions d’octroi d’une autorisation temporaire selon l’art. 9a LPTh, sans que rien ne soit modifié sur le fond dans les conditions d’octroi d’une autorisation. Pour l’utilisation sur l’être humain dans le cadre d’un essai clinique de médicaments de thérapie innovante fabriqués à partir d’organes, de tissus ou de cellules d’origine animale, la let. b exige la preuve qu’un risque d’infection pour la population peut être exclu avec une grande probabilité. Cette preuve doit s’appuyer sur l’état actuel de la science et de la technique et n’est qu’un prolongement de la prescription de l’art. 43, al. 2, let. a, de la loi sur la transplantation.

Art. 59a Suivi de l’efficacité et des effets indésirables

En complément des prescriptions de pharmacovigilance déjà existantes, le titulaire d’une autorisation de mise sur le marché d’un médicament de thérapie innovante est tenu d’enregistrer systématiquement les connaissances acquises sur l’efficacité et les effets indésirables de sa préparation. Les médicaments de thérapie innovante sont souvent développés pour le traitement de patients atteints de maladies rares et donc fabriqués en fonction de ceux-ci ou en petites quantités. C’est précisément pour cette raison que les études nécessaires ne peuvent généralement être réalisées que sur un petit nombre de patients avant l’octroi de l’autorisation. Par conséquent, certains effets indésirables et risques pour la sécurité ne peuvent être identifiés qu’après l’octroi de l’autorisation, ce qui rend nécessaire la poursuite de la saisie systématique des données après cette date. Contrairement à l’obligation de déclaration prévue à l’art. 59 LPTh, le suivi systématique des effets indésirables ne dépend pas du niveau de risque pour la santé. Les expériences de l’UE dans le suivi à long terme montrent l’importance de la saisie des données relatives à l’efficacité issues du traitement quotidien des patients traités avec des médicaments de thérapie innovante après l’octroi de l’autorisation. Sur la base des directives déterminantes de l’EMA⁷⁸, le système de suivi est défini comme la collecte et la compilation systématiques de données conçues pour permettre d’acquérir des connaissances sur la sécurité et l’efficacité d’un médicament de thérapie innovante. Le système de suivi est un complément au système de gestion des risques déjà partiellement exigé aujourd’hui. Cette obligation spécifique d’enregistrement pour la surveillance des patients après un traitement avec un médicament de thérapie innovante ne sert pas seulement à évaluer le rapport bénéfice/risque de la préparation utilisée. Il est également important car il permet de reconnaître les signes précoces ou tardifs d’effets indésirables et de garantir des réactions dans un délai approprié. Les institutions utilisatrices sont tenues de respecter la durée de l’observation à long terme fixée par le titulaire de l’autorisation et de mettre à disposition les don-