Rapporto esplicativo

Sezione 1: Medicamenti per uso umano

Art. 4 Condizioni

Dopo l’inserimento da parte del legislatore di una definizione del termine «medicamento importante per malattie rare (medicamento orfano [orphan drug])» all’articolo 4 capoverso 1 lettera a^deciesrevLATer, è possibile abbreviare di conseguenza la formulazione delle condizioni per il riconoscimento in Svizzera dello statuto di medicamento importante per malattie rare attualmente presente al capoverso 1.

Art. 5 Conferimento dello statuto e obbligo di notifica

L’articolo 4 capoverso 3^bis, adottato in occasione dell’ultima revisione dell’OOSM del settembre 2012, conferisce a Swissmedic la competenza di valutare autonomamente le domande di riconoscimento per i preparati il cui statuto di medicamento orfano è stato valutato in modo differente da due Paesi con controllo dei medicamenti equivalente ai sensi dell’articolo 13 LATer (in particolare da parte della FDA negli Stati Uniti e dell’EMA) e, all’occorrenza, di arrivare a una conclusione diversa rispetto all’autorità estera, sulla cui decisione si basa la domanda inoltrata dal richiedente in Svizzera. All’epoca Swissmedic partiva dal presupposto che nella prassi non si sarebbe certamente richiesto lo statuto di medicamento orfano in Svizzera sulla base di una decisione corrispondente da parte della FDA degli Stati Uniti, senza che una domanda simile non fosse stata inoltrata prima anche in un altro Paese con controllo dei medicamenti equivalente. Dopo che nel frattempo questa costellazione si è verificata ripetutamente, per evitare che venga aggirata l’applicabilità dello strumento di controllo ai sensi dell’articolo 4 capoverso 3^bis, Swissmedic si vede costretta a inserire nell’OOSM i necessari correttivi. I richiedenti o i titolari delle omologazioni sono quindi obbligati a presentare a Swissmedic, anche dopo l’ottenimento in Svizzera dello statuto di medicamento importante per malattie rare, tutte le decisioni per lo stesso preparato o lo stesso principio attivo relative al conferimento dello statuto di medicamento orfano adottate in altri Paesi con un controllo dei medicamenti equivalente (cpv. 2). Al tempo stesso, a Swissmedic viene conferito il diritto di richiedere, a determinate condizioni, anche in un secondo momento una prova della prevalenza ai sensi dell’articolo 4 capoverso 1 lettera a^deciesnumero 1 revLATer (cfr. art. 6 lett. d) al fine di garantire che anche in Svizzera il preparato in questione serve per trattare una «malattia rara».

Art. 6 Revoca dello statuto

Per evitare che sia conferito sempre più spesso lo stato di medicamento orfano anche a quei medicamenti non appartenenti al gruppo oggetto di incentivi per attività di ricerca e sviluppo sulla base di varie disposizioni della legislazione sugli agenti terapeutici (protezione della documentazione per una durata di 15 anni, esonero dal pagamento di emolumenti, ecc.)³, a Swissmedic vengono concesse diverse altre competenze per revocare in un secondo momento le decisioni di riconoscimento. Alla luce della nuova possibilità inserita durante il dibattito parlamentare, di ottenere una protezione della documentazione durante un periodo di 15 anni per un medicamento importante per malattie rare (art. 11b cpv. 4 revLATer), le competenze d’intervento attribuite a Swissmedic sono soprattutto nell’interesse dei pazienti: si vuole infatti evitare che l’esclusione dei concorrenti dal mercato per 15 anni – incompatibile con gli obiettivi di carattere politico-legislativi di cui all’articolo 14 capoverso 1 lettera f LATer – annulli i meccanismi di competitività.

Una possibilità per soddisfare i criteri epidemiologici stabiliti nella rispettiva legislazione sugli agenti terapeutici, consiste nel suddividere artificialmente le malattie che presentano in genere una maggiore prevalenza in malattie con popolazioni più piccole. Le malattie più frequenti, come il cancro ai polmoni o della pelle, sono suddivise in sotto-indicazioni che soddisfano i criteri della prevalenza della rispettiva legislazione sui medicamenti orfani. Una restrizione così limitata del concetto di malattia consente di suddividere quasi ogni malattia in numerose sotto-indicazioni, che prese singolarmente possono essere considerate «rare» ai sensi del criterio di prevalenza previsto dall’articolo 4 capoverso 1 lettera a^decies numero 1 revLATer. Dopo che il preparato in questione ha ottenuto lo statuto di medicamento orfano per una di queste sotto-indicazioni ed è stato omologato, il titolare dell’omologazione può tentare di far