Erläuternder Bericht

Orphan Drug-Status erhalten hat und zugelassen worden ist, kann die Zulassungsinhaberin versuchen, dasselbe Präparat bzw. denselben Wirkstoff für weitere (Sub-)Indikationen zuzulassen. Zahlreiche umsatzstarke Arzneimittel mit dem Status eines wichtigen Arzneimittels für seltene Krankheiten halten für mehr als eine Indikation einen solchen Orphan Drug-Status und sind damit häufig für eine viel grössere Patientenpopulation bestimmt oder haben während ihrer Zulassungsdauer die Prävalenz überschritten und umgehen dadurch an sich die Zielsetzungen der Heilmittelgesetzgebung. Um Swissmedic die Möglichkeit zu geben, einer solchen Inanspruchnahme der in der schweizerischen Heilmittelgesetzgebung für wichtige Arzneimittel für seltene Krankheiten geschaffenen Anreize entgegenzuwirken, wird ihr das Recht eingeräumt, bei der Beurteilung der Seltenheit der Erkrankung, für die ein Präparat zugelassen worden ist, alle Subindikationen derselben Krankheit zusammengefasst zu betrachten und gegebenenfalls einen bereits erteilten Orphan Drug-Status bei einer Überschreitung der Prävalenz gemäss Art. 4 Abs. 1 Bst. a^deciesZiff. 1 revHMG nachträglich wieder zu entziehen (Buchstabe c; vgl. hierzu auch Artikel 26a). Darüber hinaus wird aus den unter Artikel 5 Absatz 2 dargelegten Gründen, der Swissmedic die Möglichkeit gegeben, auch dann einen Nachweis für die Einhaltung des in der Schweiz geltenden Prävalenzkriteriums einzufordern, wenn ihr das Gesuch um Erteilung eines Orphan Drug-Status unmittelbar nach Erhalt eines entsprechenden ausländischen Entscheides auf der Grundlage von Art. 4 Abs. 1 Bst. a^deciesZiff. 2 revHMG vorgelegt worden ist und erst nach Abschluss des Verfahrens in der Schweiz eine abweichende Beurteilung in einem anderen Land mit vergleichbarer Arzneimittelkontrolle im Sinne von Artikel 13 HMG ergangen ist (Buchstabe d).

Art. 7 Verzeichnis

Seit Jahren publiziert Swissmedic auf ihrer Homepage ein Verzeichnis mit den Wirkstoffen und Arzneimitteln, die den Status eines Orphan Drug in der Schweiz erhalten haben. Dieses Verzeichnis umfasst zwei separate Listen, eine für Human- (Orphan Drugs) und eine für Tierarzneimittel (MUMS), welche monatlich aktualisiert werden. Diese beiden Listen sollen auch in Zukunft auf der Swissmedic-Homepage veröffentlicht werden. Auch die in diesem Kontext veröffentlichten Informationen sollen weitestgehend beibehalten werden. Die bislang in den Absätzen 2 und 3 aufgelisteten Angaben werden allerdings neu in einem einzigen Absatz zusammengefasst (Absatz 2) und geringfügig modifiziert. Hierbei geht es in erster Linie darum, dass in den Listen inskünftig nur noch angemeldete und zugelassene Arzneimittel aufgeführt werden sollen, für die der Status als Orphan Drug von Swissmedic erteilt wurde. In den von Swissmedic publizierten Listen sollen demnach keine Wirkstoff-Indikation-Kombinationen mit Orphan Drug-Status mehr aufgenommen werden, bevor für diese überhaupt ein Arzneimittel zur Zulassung angemeldet wurde. Hingegen soll durch die Aufnahme einer zusätzlichen Spalte (Buchstabe

g) bekanntgegeben werden, welche Präparate sich noch im Begutachtungsprozess befinden („angemeldet“), welche bereits zugelassen wurden („zugelassen“) und für welche ein Zulassungsgesuch von Swissmedic abgewiesen oder von der Gesuchstellerin wieder zurückgezogen wurde („nie zugelassen/nicht mehr zugelassen“).

4. Kapitel: Vereinfachte Zulassungsverfahren

1. Abschnitt: Arzneimittel mit bekannten Wirkstoffen (Art. 14 Abs. 1 Bst. a HMG)

Art. 12 – 14

Nachdem dem Begriff „Referenzpräparat“ durch dessen Verankerung in Buchstabe a^octiesdes Definitionskatalogs von Art. 4 Abs. 1 revHMG ein Bedeutungsgehalt verliehen wurde, der sich weder mit der Bedeutung dieses Begriffs in den aktuell geltenden Institutsratsverordnungen (VAZV, Allergenverordnung [AllergV; SR 812.216.2]) deckt noch mit dem in der Vollzugspraxis allgemein anerkannten Begriffsverständnis vereinbaren lässt, musste für diejenigen Arzneimittel, die als Referenzgrundlage für die Zulassung eines Arzneimittels mit bekannten Wirkstoffen herangezogen werden können, eine neue Bezeichnung gefunden werden. Mit Blick auf die Funktion, die einem solchen Präparat im Verfahren der vereinfachten Zulassung nach Art. 14 Abs. 1 Bst. a HMG zukommt (Referenzgrundlage für eine Bezugnahme auf die Swissmedic bereits vorliegenden Prüfungsergebnisse), sowie auf das in den einschlägigen Fachkreisen bereits etablierte Begriffsverständnis rechtfertigt es sich, den Begriff „Referenzpräparat“ im 1. Abschnitt des 4. Kapitels der VAZV durch „Referenzarzneimittel“ zu ersetzen.