Rapporto esplicativo

La nozione di grande beneficio terapeutico (quale condizione per l’assunzione dei costi di medicamenti secondo l’articolo 71a capoverso 1 lettera b OAMal) si basa su quella, identica, vigente per un’autorizzazione temporanea di medicamenti non omologati ai sensi della LATer (DTF 130 V 532 consid. 6.1 pag. 544 seg.; SVR 2009 KV n. 1 pag. 1, 9C_56/2008 consid. 2.3). Per una simile omologazione devono esistere risultati intermedi di studi clinici indicanti che dall’applicazione è atteso un grande beneficio terapeutico. Una pura valutazione del singolo caso non è ammissibile. I criteri formulati nel presente articolo corrispondono alla giurisprudenza del Tribunale federale e riflettono la prassi vigente.

Ai sensi della giurisprudenza in materia di diritto dell’assicurazione malattie nonché della prassi degli assicuratori-malattie, il capoverso 1 sancisce che il beneficio terapeutico deve essere dimostrato da studi clinici.

L’introduzione di modelli standardizzati per la valutazione del beneficio è volta a contribuire a una maggiore uniformazione della valutazione del beneficio anche nella rimunerazione nel singolo caso. I corrispondenti modelli («off label use» o OLUtool) nel frattempo sviluppati dai medici di fiducia sulla base di raccomandazioni internazionali sono ampiamente utilizzati per la valutazione del beneficio. Il ricorso a esperti clinici per la valutazione del beneficio è un elemento importante. Il capoverso 2 sancisce infatti che i medici di fiducia devono sempre consultare esperti clinici per lo sviluppo di strumenti validati per la valutazione del beneficio (OLUtool) e, se necessario, per la valutazione nel singolo caso.

Per ragioni di parità di trattamento o di parità di valutazione e pure ai fini di uno sgravio amministrativo, il capoverso 3 crea la possibilità di effettuare una valutazione congiunta del beneficio per i casi frequenti. In tali casi, le valutazioni del beneficio devono poter essere svolte congiuntamente da assicuratori/medici di fiducia.

Secondo il capoverso 4, i medicamenti sono classificati in quattro categorie di beneficio (da A a D). I medicamenti delle categorie A e B comportano rispettivamente un enorme o un grande beneficio terapeutico supplementare, e quelli della categoria C un grande beneficio terapeutico supplementare atteso. In questi casi i medicamenti sono rimunerati.

La giurisprudenza in materia di assicurazione malattie ha ripetutamente stabilito che il grande beneficio terapeutico non è in generale dato se la portata dei miglioramenti è incerta e non è dimostrata in misura affidabile né con studi clinici generali né nel caso concreto. Con il presente adeguamento dell’ordinanza si sancisce in modo vincolante nell’interesse della certezza del diritto e per evitare inutili procedure giudiziarie quando un grande beneficio terapeutico è dato o può essere atteso: secondo il capoverso 5 un grande beneficio terapeutico supplementare equivale ad un maggior beneficio, dimostrato sulla base di endpoint clinicamente rilevanti, di almeno il 35 per cento rispetto alla terapia farmacologica standard o, in assenza di una tale terapia, a un placebo. Secondo una norma internazionalmente riconosciuta, un beneficio supplementare di un terzo rispetto a terapie esistenti è considerato come un grande maggior beneficio. Con un valore inferiore a questo limite, dal punto di vista medico è ancora accettabile adottare alternative terapeutiche con un beneficio minore. Se tuttavia esiste una terapia con un prevedibile maggior beneficio del 35 per cento, la terapia standard attuale può essere definita obsoleta dal punto di vista medico. Con risultati basati su endpoint clinicamente rilevanti si intendono risultati che evidenziano un influsso terapeutico immediato sullo stato patologico e/o sulla mortalità (p. es. sopravvivenza nel complesso od ospedalizzazione, evidenziate in studi clinici controllati).

La crescente rapidità con cui i medicamenti sono omologati induce a condurre maggiori sperimentazioni terapeutiche se da un medicamento ci si può attendere un grande beneficio terapeutico. Le sperimentazioni terapeutiche con medicamenti con un grande beneficio atteso non devono tuttavia essere escluse dalla rimunerazione e devono continuare a essere rese possibili. La rimunerazione è disciplinata affinché la casa farmaceutica finanzi una sperimentazione terapeutica e, se la terapia si rivela efficace, l’assicuratore rimuneri il prosieguo del trattamento. Questa forma di rimunerazione è oggetto del capoverso 6, il quale sancisce che per la categoria C, ossia per i medicamenti con un grande beneficio terapeutico supplementare atteso, i costi sono assunti soltanto previa prestazione anticipata a carico del titolare dell’omologazione. Per la rimunerazione del prosieguo della terapia vanno accordati maggiori sconti di prezzo rispetto alle categorie di beneficio A e B. Nella categoria di beneficio D sono classificate le terapie che in base alla valutazione del beneficio presentano soltanto un moderato, scarso o nessun beneficio terapeutico supplementare nel confronto con la terapia standard esistente o un placebo. Quest’ultima categoria non soddisfa le condizioni per una rimunerazione da parte dell’AOMS