Rapport explicatif

p. 544 s ; SVR 2009 KV Nr. 1 p. 1, 9C_56/2008 cons. 2.3). Ce type d’autorisation implique que des résultats intermédiaires d’études cliniques démontrent que l’application permet d’escompter un bénéfice thérapeutique élevé. Le simple examen d’un cas particulier n’est pas suffisant. Les critères mentionnés correspondent à la jurisprudence du Tribunal fédéral et reflètent la pratique en vigueur.

Conformément à la jurisprudence en matière d’assurance-maladie et à la pratique des assureursmaladie, l’al. 1 énonce que le bénéfice thérapeutique est évalué sur la base d’études cliniques.

En outre, l’introduction de modèles standardisés d’évaluation du bénéfice dans la prise en charge dans des cas particuliers doit contribuer à une évaluation plus uniforme du bénéfice. Les modèles correspondants (Off label use ou OLUtool) ont été développés par des médecins-conseil sur la base de recommandations internationales et sont largement utilisés pour évaluer le bénéfice. Il est important d’impliquer des experts cliniques dans l’évaluation du bénéfice. Pour cette raison, les médecins-conseil sont invités à les solliciter systématiquement pour développer des instruments validés d’évaluation du bénéfice (OLUtool) ; ils feront appel à eux si nécessaire pour une évaluation dans des cas particuliers. Cette question est réglée à l’al. 2.

Pour des considérations d’égalité de traitement et d’évaluation mais aussi dans l’optique d’alléger le travail administratif, l’al. 3 prévoit la possibilité d’effectuer une évaluation commune du bénéfice pour les médicaments ou indications fréquemment pris en charge. Dans de tels cas, les assureurs et les médecins-conseil doivent pouvoir procéder ensemble à l’évaluation du bénéfice.

L’évaluation du bénéfice classe les médicaments dans des catégories allant de A à D, les catégories A et B correspondant à un progrès thérapeutique très élevé ou élevé, et la catégorie C à un grand progrès thérapeutique escompté. Ces médicaments sont donc pris en charge (al. 4).

La jurisprudence en matière d’assurance-maladie a rappelé à plusieurs reprises que, d’un point de vue général, il n’est pas possible de considérer qu’un degré élevé de bénéfice thérapeutique est atteint lorsque l’importance des améliorations est incertaine et n’est prouvée de manière fiable ni par des études cliniques générales ni dans un cas concret. La modification apportée à l’ordonnance permet de définir de manière contraignante, dans l’intérêt de la sécurité juridique et afin d’éviter des procédures inutiles devant les tribunaux, quand un bénéfice élevé existe ou peut être escompté. Selon l’al. 5, un grand progrès thérapeutique correspond au minimum à un progrès établi au moyen de critères d’évaluation principaux cliniquement pertinents d’au moins 35 % par rapport à la thérapie médicamenteuse standard ou, à défaut, au placebo. Selon une norme internationalement reconnue, un bénéfice supplémentaire d’un tiers par rapport à des traitements existants est considéré comme un bénéfice élevé. En dessous de cette limite, il est encore médicalement justifié de recourir à des alternatives thérapeutiques présentant un bénéfice moins important. En revanche, si l’on dispose d’un traitement dont le bénéfice est probablement supérieur de 35 %, le traitement standard appliqué jusqu’ici peut être considéré comme obsolète sous l’angle médical. On entend par résultats de critères d’évaluation principaux cliniquement pertinents, des résultats qui ont une influence thérapeutique directe sur l’état de santé ou la mortalité (p. ex. survie globale, hospitalisation, sur la base d’études cliniques contrôlées).

Avec des médicaments mis sur le marché à un rythme toujours plus soutenu, les essais thérapeutiques se multiplient lorsqu’ils permettent d’escompter un bénéfice thérapeutique élevé. Les essais thérapeutiques de médicaments dont on peut attendre un bénéfice élevé ne doivent pas être exclus de la prise en charge ; il faut qu’ils restent possibles. La prise en charge est conçue de la manière suivante : la société pharmaceutique finance l’essai thérapeutique et l’assureur prend en charge la suite du traitement en cas de réponse positive au traitement. Cette forme de la prise en charge est réglementée à l’al. 6, lequel énonce que pour la catégorie de bénéfice C, c.-à-d. les médicaments pour lesquels un grand bénéfice thérapeutique est escompté, les coûts sont uniquement pris en charge sur prestation préalable du titulaire de l’autorisation. Pour la prise en charge de la suite du traitement, des abattements de prix plus élevés que pour les catégories de bénéfice A et B doivent être accordés. La catégorie de bénéfice D regroupe des traitements qui, selon l’évaluation du bénéfice, n’offrent qu’un bénéfice supplémentaire modéré, faible ou inexistant par rapport au traitement standard existant ou au placebo. Cette catégorie de bénéfice ne remplit pas les conditions d’une prise en charge par l’AOS (al. 7).

Dans une optique de transparence, les assureurs peuvent publier le médicament qui a été évalué, l’indication concernée, les résultats de l’évaluation générale du bénéfice et le montant de la prise en